先天性ミオパチーに関するiPS細胞を活用した研究で一緒に活動もしてきている研究者らから新たに2つ論文が報告されています。
京都大学のiPS細胞研究所と小児科との共同研究によるMTM1変異のミオチュブラーミオパチーの病態再現に成功しました。
ポイント☝️
・mTORC1信号の過剰活性化とリソソームの異常分布によることを解明
・mTORC1を抑える薬（ラパマイシン）が筋肉の機能を改善する可能性を示す
・将来 臨床試験でこの知見を活かし、患者の生活の質を向上させる治療が期待される
iPS細胞から筋肉の細胞を分化誘導する方法が開発されたが非常に難しく、完成までに時間がかかる課題に対して機械学習で成功不成功の予測効率が上げられるようになりました。
ポイント☝️
・機械学習を用いることで、位相差細胞画像から分化効率を非破壊的に予測することに成功した
・骨格筋幹細胞の82日目における分化効率を24～34日目の画像から早期に予測できることが明らかとなった
・効率のよい分化細胞の取得に貢献し、ヒトiPS細胞を用いた再生医療研究が加速することが期待される
一般社団法人先天性ミオパチーの会
